Una svolta nella ricerca sulla degenerazione maculare senile offre una nuova speranza per prevenire la cecità legata all'età

Una nuova ricerca pubblicata su Developmental Cell svela i meccanismi cellulari alla base della degenerazione maculare legata all'età (AMD) e identifica nuovi potenziali target terapeutici. Questa svolta offre speranza per lo sviluppo di trattamenti in grado di arrestare la progressione dell'AMD e migliorare la vista di milioni di persone colpite da questa condizione.


La degenerazione maculare legata all'età (AMD), una delle cause principali di perdita irreversibile della vista negli Stati Uniti, è da tempo sfuggita a trattamenti efficaci e privi di effetti collaterali. In una svolta significativa, la ricerca pubblicato sulla rivista Developmental Cell offre approfondimenti fondamentali sui meccanismi cellulari che determinano l'AMD e identifica nuovi potenziali obiettivi terapeutici.

"Gli attuali trattamenti per l'AMD hanno un'efficacia limitata e spesso comportano effetti collaterali significativi", ha affermato l'autore principale Ruchira Singh, ricercatrice del Flaum Eye Institute e del Center for Visual Sciences dell'Università di Rochester, in un comunicato stampa“La nostra ricerca mira a identificare nuovi obiettivi terapeutici che potrebbero potenzialmente arrestare la progressione di questa malattia”.

La ricerca si distingue per l'uso innovativo di cellule staminali umane per modellare l'AMD, superando i limiti degli studi passati che si basavano su modelli animali. Concentrandosi sui geni collegati sia all'AMD che alle forme ereditarie più rare di cecità note come distrofie maculari, il team ha identificato una proteina fondamentale coinvolta nelle fasi iniziali della malattia.

Al centro di questa scoperta c'è l'epitelio pigmentato retinico (RPE), uno strato di cellule nella parte posteriore dell'occhio che svolge un ruolo cruciale nell'AMD. Nel tempo, depositi di lipidi e proteine, chiamati drusen, si accumulano nell'RPE e fungono da indicatori precoci della malattia.

Lo studio evidenzia il ruolo di una proteina nota come inibitore tissutale delle metalloproteinasi 3 (TIMP3). I ricercatori hanno scoperto che la TIMP3 è sovraprodotta nell'AMD, inibendo l'attività delle metalloproteinasi della matrice (MMP), enzimi vitali per la salute degli occhi. Questa interruzione potenzia l'azione di un altro enzima che promuove l'infiammazione e la formazione di drusen.

Prendendo di mira questo pathway infiammatorio, i ricercatori hanno utilizzato un inibitore di piccole molecole per bloccare l'attività dell'enzima associata all'infiammazione. Sorprendentemente, questo intervento ha ridotto la formazione di drusen nel loro modello, indicando una strategia promettente per prevenire l'AMD.

"I percorsi cellulari coinvolti nella formazione di drusen sono i principali motori della progressione dell'AMD", ha aggiunto Singh. "Se riusciamo a fermare l'accumulo di drusen, potremmo essere in grado di impedire alla malattia di progredire fino a uno stadio in cui si verifica la perdita della vista. Questa ricerca offre speranza per lo sviluppo di nuovi trattamenti che potrebbero migliorare significativamente la vita di milioni di persone affette da AMD".

Grazie a queste scoperte, la comunità di ricerca è rinvigorita dalla possibilità di sviluppare nuovi trattamenti che potrebbero emergere da questo studio, offrendo un barlume di speranza a milioni di persone che devono affrontare gli effetti debilitanti della degenerazione maculare legata all'età.